شركة Halia Therapeutics تُكمل التسجيل في المرحلة 2a من التجارب السريرية لعقار HT-6184 لعلاج متلازمة خلل التنسج النخاعي (MDS)

ليهاي، يوتا، 5 يونيو 2025 /PRNewswire/ — أعلنت شركة Halia Therapeutics، وهي شركة مستحضرات دوائية حيوية في المرحلة السريرية تطور علاجات مستوحاة من المقاومة الجينية، اليوم عن اكتمال التسجيل في تجربتها السريرية مفتوحة التسمية من المرحلة 2a لتقييم فعالية عقار HT-6184 (Ofirnoflast) لعلاج المرضى المصابين بمتلازمة خلل التنسج النخاعي (MDS) منخفضة الخطورة، والذين لا يستجيبون لعوامل تحفيز تكون كريات الدم الحمراء (ESA) أو لا يتحملونها أو غير مؤهلين لاستخدامها.

هذه الدراسة، بالرقم المرجعي (CTRI/2023/11/059758)، مُصممة لتقييم الفعالية والسلامة واستجابة المؤشرات الحيوية لعقار HT-6184، وهو مُعدِّل ألوستيري جديد لإنزيم NEK7 يعمل على تعطيل تفاعل بروتين NEK7 مع NLRP3، مما يمنع تكوّن المُجسَّم NLRP3 الالتهابي. وتعزز هذه الآلية أيضًا تفكيك المُجسَّم NLRP3 الالتهابي المتشكل مسبقًا، مُستهدفةً مسارًا التهابيًا رئيسيًا يُعتقد أنه مسؤول عن خلل نخاع العظم في حالات متلازمة خلل التنسج النخاعي (MDS). تضمّنت الدراسة ذات المرحلتين تسجيل 18 مريضًا قابلاً للتقييم في المرحلة الأولى، وقد أتمت حاليًا تسجيل 15 مشاركًا إضافيًا في المرحلة الثانية.

قال الدكتور David Bearss، الرئيس التنفيذي لشركة Halia Therapeutics: “إن اكتمال تسجيل المشاركين في دراستنا من المرحلة 2a لعلاج متلازمة خلل التنسج النخاعي (MDS) يُعدّ إنجازًا كبيرًا بينما نواصل إثبات آلية عمل علاجنا التي تستهدف خلل تنظيم الجهاز المناعي الفطري”. “تُوفر هذه الدراسة بيانات مهمة لإثبات المفهوم لدعم الإمكانات العلاجية لعقار HT-6184 في تقليل الالتهاب النسيلي وتحسين نتائج الدم لدى المرضى المصابين بفقر الدم المصحوب بأعراض”.

تتكوّن التجربة من فترة علاج مدتها 16 أسبوعًا، تليها مرحلة متابعة تعتمد على استجابة المريض. حيث يمكن للمرضى المستجيبين للعلاج الاستمرار في تلقي العلاج، بينما قد يحصل المرضى غير المستجيبين الذين يُظهرون انخفاضًا بنسبة تزيد عن 30% في نسبة الأليل المتغير (VAF) على ما يصل إلى 16 أسبوعًا إضافيًا من العلاج، إما كعلاج فردي أو بالتزامن مع علاج تكون كريات الدم الحمراء (ESA) السابق. تشمل الأهداف الرئيسية للدراسة تقييم الفعالية من خلال تحسن الدم، وكبح التوسع النسيلي، وتقليل نسبة الأليل المتغير (VAF)، بالإضافة إلى تقييم السلامة وتحمل المرضى، ورصد التغيرات في المؤشرات الحيوية المرتبطة بالمجسّمات الالتهابية، وقياس جودة الحياة باستخدام أدوات النتائج التي يُبلغ عنها المرضى أنفسهم.

أُجري تحليل مرحلي بعد انتهاء المرحلة الأولى، ومن المتوقع صدور النتائج الرئيسية للدراسة الكاملة في وقتٍ لاحق من هذا العام.

نبذة عن Halia Therapeutics
شركة Halia Therapeutics تعيد تعريف نماذج العلاج من خلال استهداف الجهاز المناعي الفطري والاستفادة من المقاومة الجينية. تأسست الشركة استنادًا إلى أبحاث رائدة كشفت عن طفرات وراثية وقائية لدى أفراد لديهم استعداد جيني للإصابة بأمراض خطيرة، وتهدف علاجات Halia إلى استعادة التوازن المناعي في الحالات الالتهابية والتنكسية العصبية.

يتضمن خط منتجات الشركة:

HT-6184، حاليًا في المرحلة 2a من التجارب السريرية لعلاج متلازمة خلل التنسج النخاعي (MDS).
HT-6184، جنبًا إلى جنب مع سيماجلوتايد، تجربة سريرية مخطط لها في المرحلة 2a لعلاج مرضى السمنة والسكري من النوع الثاني (T2D)، ومن المتوقع أن تبدأ في الربع الثالث من عام 2025.
HT-4253، علاج مرشح يستهدف الالتهابات العصبية، يخضع حاليًا لتجربة سريرية في المرحلة الأولى (NCT06537817)، ومن المتوقع أن تنتهي في الربع الثالث من عام 2025.