هانوفر، نيويورك، 25 مارس 2025 /PRNewswire/ — أعلنت شركة Hubble Therapeutics LLC، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية تركز على المرضى وتعمل على تطوير علاج جيني لعلاج العمى لدى الأطفال، عن نجاحها في اختتام جولة التمويل من الفئة أ بقيمة 7.3 مليون دولار، والتي ستمكّنها من دفع علاجها المرشح الرئيسي HUB-101 إلى مرحلة التجارب السريرية على البشر.
يستهدف العلاج الجيني HUB-101 من Hubble Therapeutics حالتين نادرتين وخطيرتين تؤثران على البصر: مرض ضمور ليبر الخلقي من النوع 16 (LCA16)، ومرض الضمور الشبكي الثلجي (SVD). طُوِرَ هذا العلاج المبتكر على يد الدكتور Bikash Pattnaik في كلية الطب والصحة العامة بجامعة ويسكونسن-ماديسون، وحصل على ترخيص من مؤسسة أبحاث خريجي ويسكونسن (WARF)، بهدف معالجة السبب الجذري لهذه الحالات. إن مرض ضمور ليبر الخلقي من النوع 16 (LCA16)، ومرض الضمور الشبكي الثلجي (SVD) من أشكال ضمور الشبكية الحاد الذي يبدأ في سن مبكرة، وينتج عن طفرات في جين KCNJ13، وهو جين أساسي لوظيفة القناة الأيونية الحيوية في خلايا الظهارة الصبغية لشبكية العين. تظهر هذه الاضطرابات عادةً لدى الأطفال قبل سن الخامسة، مما يؤدي إلى ضمور تدريجي في الشبكية على مدى العقدين التاليين، لينتهي الأمر بالعمى.
قال الدكتور Bikash Pattnaik، أستاذ في قسمي طب الأطفال وطب العيون والعلوم البصرية بجامعة ويسكونسن-ماديسون، وحاصل على درجة كرسي دانيال إم. ألبرت من معهد ماكفرسون لأبحاث العيون، والمؤسس العلمي المشارك لشركة Hubble Therapeutics LLC: “على مدار العشرين عامًا الماضية، عمل المختبر الخاص بي على تطوير نماذج داخل المختبر وداخل الجسم الحي لأمراض خلل القنوات الأيونية؛ بهدف تطوير علاجات جينية شافية لعدة أمراض خطيرة مسببة للعمى لدى الأطفال”. “إن تطوير العلاج الجيني HUB-101 لمرض ضمور ليبر الخلقي من النوع 16 (LCA16) ليس فقط إنجازًا علميًا، بل أيضًا بارقة أمل للمرضى وعائلاتهم الذين يعانون من هذه الحالات الخطيرة الناجمة عن خلل في القنوات الأيونية. وبينما ندفع حدود هذه العلاجات، فإننا نحاول الوصول إلى مستقبل تقوم فيه علاجات القنوات الأيونية المبتكرة في مختبرنا بعلاج الأمراض الجينية من جذورها”.
حتى الآن، حصل علاج HUB-101 على تصنيف علاج “مرض أطفال نادر” وتصنيف علاج “مرض يتيم” من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لهذا البرنامج. لقد أبرمت الشركة شراكة مع Andelyn Biosciences في كولومبوس، بولاية أوهايو، وVirscio في نيو هافن، بولاية كونيتيكت؛ لتطوير وتصنيع وإجراء الدراسات التمهيدية للحصول على تصريح الدواء الجديد (IND). وتتوقع Hubble Therapeutics بدء التجارب السريرية من المرحلة الأولى/الثانية في عام 2026 لإثبات سلامة وفعالية العلاج HUB-101.
يقول Greg Keenan، المدير الأول في WARF Ventures & Accelerator وعضو مجلس إدارة Hubble Therapeutics: “يهدف هذا البحث الرائد إلى استعادة البصر لدى المرضى المصابين بمرض نادر في العين يؤدي في النهاية إلى العمى التام. ومع استثمار WARF في Hubble Therapeutics كمستثمر رئيسي مشارك في جولة التمويل من الفئة أ، نحن متحمسون لمواصلة دعمنا لتطوير علاج يغير مسار المرض”. “يضرب التعاون بين Hubble Therapeutics والبحث المبتكر الذي يقوده الدكتور Bikash Pattnaik، مُخترِع جامعة ويسكونسن-ماديسون، نموذجًا لإمكانات التعاونات في المجال الأكاديمي والصناعي، ونحن فخورون بمواصلة دعم هذا البحث الحيوي جنبًا إلى جنب مع الفريق المتفاني في Hubble Therapeutics“.
قال Jeff Sabados، مؤسس ورئيس شركة Hubble Therapeutics LLC: “نحن ممتنون لمستثمرينا، والعلماء الرواد، وخبراء الصناعة، والشركاء المتميزين، وعائلات المرضى، وجامعة ويسكونسن-ماديسون، الذين يشاركوننا التزامنا بتحقيق وعدنا بتحسين الرؤية للمرضى الذين يعانون من مرض ضمور ليبر الخلقي من النوع 16 (LCA16) ومرض الضمور الشبكي الثلجي (SVD)”. وتابع Sabados: “مع تمويلنا الجديد وتأسيس شراكات إستراتيجية رئيسية، نأمل في توسيع نطاق تصنيع HUB-101 وإجراء دراسات تمهيدية إضافية للحصول على تصريح الدواء الجديد (IND)، مما يمكننا من بدء التجارب السريرية خلال العامين المقبلين، لتحقيق وعدنا الراسخ والثابت بدعم العائلات حول العالم المتأثرة بهذا المرض الجيني المدمر”.
نبذة عن Hubble Therapeutics، LLC
شركة Hubble Therapeutics LLC (“HubbleTx”) هي شركة للتكنولوجيا الحيوية تركز على المرضى، وتعمل على تطوير الأبحاث المستمدة من مختبر البروفيسور Bikash Pattnaik في جامعة ويسكونسن-ماديسون. يتمحور تركيزنا الأساسي حول تطوير علاج جيني مبتكر لمرض ضمور ليبر الخلقي من النوع 16 (LCA16)، ومرض الضمور الشبكي الثلجي (SVD)، وهما مرضان مدمران في شبكية العين يؤديان إلى فقدان شديد في الرؤية لدى المرضى البالغين والأطفال. تتمثل مهمتنا في استعادة البصر وتحسين جودة الحياة للأفراد المصابين وعائلاتهم، من خلال توظيف تقنية نقل الجينات لاستهداف الطفرة الجينية الأساسية المسؤولة عن المرض. يلتزم فريقنا المكون من علماء رائدين وخبراء في الصناعة وشركاء من الطراز الأول، بإجراء أبحاث دقيقة وتطوير سريري يضمن أن تكون علاجاتنا آمنة وفعالة ومتاحة. تسعى HubbleTx إلى جلب الأمل للمتضررين من هذه الحالة من خلال التعاون والابتكار. معًا، نهدف إلى إضاءة الطريق نحو مستقبل أكثر إشراقًا للمرضى الذين يعانون من مرض ضمور ليبر الخلقي من النوع 16 (LCA16)، ومرض الضمور الشبكي الثلجي (SVD).
للاستفسارات الإعلامية حول Hubble، يُرجى التواصل مع:
jsabados@hubbletx.com
الشعار – https://mma.prnewswire.com/media/2644246/Hubble_Tx_Logo.jpg
View original content: